Los corazones fallidos casi volvieron a funcionar por completo en cerdos de laboratorio tras recibir una terapia génica experimental. Una nueva investigación muestra que la terapia génica no solo evitó que la insuficiencia cardíaca empeorara en cuatro cerdos de laboratorio, sino que en realidad provocó que los corazones se repararan y se fortalecieran.

”Aunque los animales siguen enfrentando estrés en el corazón para inducir insuficiencia cardíaca, observamos una recuperación de la función cardíaca y que el corazón también se estabiliza o se encoge”, señaló el coinvestigador principal, el Dr. TingTing Hong , profesor asociado de farmacología y Toxicología de la Universidad de Utah. “A esto lo llamamos remodelación inversa“, añadió Hong en un comunicado de prensa de la universidad. “Es volver a lo que debería ser el corazón normal”.

La terapia génica se centra en una proteína cardíaca crítica llamada integrador de puente cardíaco 1 (cBIN1) . Los niveles reducidos de cBIN1 afectan la capacidad del músculo cardíaco para contraerse.

Estudios anteriores han demostrado que los pacientes con insuficiencia cardíaca tienen unos niveles más bajos de cBIN1, y que cuanto más bajos son los niveles de una persona, mayor es su riesgo de problemas cardíacos graves, apuntaron los investigadores.

”Cuando la cBIN1 está baja, sabemos que a los pacientes no les va a ir bien”, dijo el coinvestigador principal, el Dr. Robin Shaw, director del Instituto de Investigación y Entrenamiento Cardiovascular Nora Eccles Harrison de la Universidad de Utah. “No hace falta ser un científico de cohetes para decir: ‘¿Qué pasa cuando se lo devolvemos?’”.

Para la terapia génica, los investigadores colocaron una copia adicional del gen cBIN1 en un virus ahuecado y luego inyectaron el virus en los cuatro cerdos. El virus se mueve a través del torrente sanguíneo hasta el corazón, entregando el gen a las células cardíacas.

Los cerdos se utilizan a menudo en estudios de enfermedades que afectan a los órganos humanos, porque sus órganos son similares en forma y tamaño a los de los humanos.

Por lo general, los animales grandes con el nivel de insuficiencia cardíaca que tenían los cerdos morían en unos pocos meses, anotaron los investigadores. Pero los cuatro cerdos sobrevivieron al período completo de seis meses del estudio.

Además, algunas medidas clave de la función cardíaca mejoraron, lo que sugiere que el tratamiento produjo que el corazón dañado se reparara a sí mismo. La capacidad de los corazones tratados genéticamente para bombear sangre aumentó con el tiempo, y nunca alcanzó niveles completamente saludables, pero se acercó más a la normalidad, dijeron los investigadores.

Los tratamientos previos para la insuficiencia cardíaca han mejorado la función cardíaca entre un 5% y un 10%. Esta terapia génica provocó una mejora del 30%. Los corazones también recuperaron gran parte de la apariencia física de un corazón sano, anotaron los investigadores. El nuevo estudio aparece en la edición del 10 de diciembre de la revista npj Regenerative Medicine. Esta reversión del daño existente es muy inusual en la insuficiencia cardíaca, dijo Shaw.

”En la historia de la investigación sobre la insuficiencia cardíaca, no hemos visto una eficacia como esta “, dijo Shaw. “Es la noche y el día”. La terapia génica también pareció mejorar la función cardíaca a nivel genético, lo que hace que las células y las proteínas del corazón se organicen mejor.

El equipo de investigación está trabajando con la compañía farmacéutica TikkunLev Therapeutics para preparar la terapia génica para su uso en humanos. Tienen la intención de solicitar la aprobación de la FDA para un ensayo clínico para el otoño de 2025.

”Cuando ves datos de animales grandes que están muy cerca de la fisiología humana, te hace pensar”, dijo Hong. “Esta enfermedad humana, que afecta a más de seis millones de estadounidenses, tal vez sea algo que podamos curar“, concluyó.

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