Los craneofaringiomas papilares (PCP) son un tipo raro de tumor cerebral. Un pequeño ensayo clínico ha logrado que 15 pacientes respondan al tratamiento con un éxito «sin precedentes», reduciendo el tamaño del tumor en un 91 %.

Los resultados del ensayo clínico en fase II se publican en la revista «New England Journal of Medicine» y está liderado por científicos del Mass General Cancer Center de Boston, Estados Unidos.

El craneofaringioma es un tipo de tumor cerebral no canceroso poco frecuente, pero a medida que crece lentamente puede afectar la función de la hipófisis -que secreta hormonas que controlan muchas funciones corporales- y otras estructuras cercanas del cerebro, como la vía visual y el hipotálamo.

El papilar es a su vez un tipo poco frecuente de craneofaringioma, que se produce por una mutación en un gen que regula la división celular.

Si bien la cirugía y la radiación a menudo se usan para su tratamiento, la extirpación incompleta del tumor y la toxicidad de la radiación pueden dejar a los pacientes con problemas de salud de por vida, incluida la disfunción neuroendocrina o la pérdida de visión o memoria.

El nuevo estudio está basado en descubrimientos previos sobre la genética detrás de estos tumores y sobre la idea de que los medicamentos contra el cáncer existentes pueden interferir directamente con los genes defectuosos en los PCP para detener su progresión y reducir drásticamente su tamaño.

Aproximadamente el 95 % de los PCP tienen un tipo de mutación en el gen BRAF -conocida como BRAF V600E-, que impulsa su actividad tumoral, explica un comunicado de la organización Mass General Brigham, a la que pertenece el centro de Boston. Este tipo de mutación también está presente en algunas formas de melanoma.

Recientemente, las terapias que inhiben BRAF y un gen relacionado, MEK, han sido aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para tratar el melanoma y algunos otros tipos de cáncer.

Esto llevó a los investigadores a plantear la hipótesis de que un inhibidor de BRAF/MEK (vemurafenib/cobimetinib) también podría ser eficaz para el tratamiento de los craneofaringiomas papilares.

Los investigadores trataron a 15 pacientes con este inhibidor en un ensayo clínico en fase II; en el transcurso de cuatro ciclos, la reducción media del tamaño del tumor fue del 91 %, con un rango del 68 al 99 %.

En cuanto a las reacciones, tres tuvieron que interrumpir el tratamiento debido a eventos adversos, y uno de ellos por anafilaxia y lesión renal aguda después de ocho días.

Los eventos adversos más comunes fueron erupciones, informados por seis pacientes. Aún así, muchos toleraron bien los medicamentos y eligieron continuar la terapia más allá de los cuatro ciclos prescritos como resultado de su respuesta positiva.

«Todos los pacientes que completaron uno o más ciclos respondieron al tratamiento, que es la tasa de respuesta más alta hasta la fecha de cualquier terapia médica para tumores cerebrales», dijo la primera autora, Priscilla Brastianos, quien opinó que «estos resultados sin precedentes señalan un cambio de paradigma para el tratamiento de los tumores cerebrales».